Informatie fase I-trial FSHD 1 Wij informeren u over een fase I onderzoek dat start in Nederland. Er is een advertentietekst* geplaatst om deelnemers op te roepen. Mogelijk komt u deze oproep tegen. Wij lichten het onderzoek in het kort onderstaand toe. Voor details over het onderzoek kunt u contact met het CHDR (Centre for Human Drug Research).

Wetenschappelijk onderzoek en FSHD

De afgelopen jaren is wereldwijd veel onderzoek gedaan naar FSHD. In 2010 was er een doorbraak: een deel van het moleculaire werkingsmechanisme van FSHD werd ontrafeld. We staan nu in 2019 aan de vooravond van de ontwikkeling van nieuwe medicijnen voor FSHD. Meerdere farmaceuten zijn geïnteresseerd. Wij informeren u over een fase I onderzoek dat van start gaat. Allereerst uitleg over medisch-wetenschappelijk onderzoek.

Medisch-wetenschappelijk onderzoek

Ongeveer een derde van het medisch- wetenschappelijk onderzoek is geneesmiddelenonderzoek. Voordat patiënten een nieuw medicijn (geneesmiddel) krijgen, moeten onderzoekers weten of het medicijn veilig is.

Een medicijn wordt in drie stappen ontwikkeld.

1. Laboratorium. In het laboratorium zijn onderzoekers steeds op zoek naar nieuwe medicijnen. Daar wordt een nieuw medicijn uitgebreid getest.

2. Proefdieren. Als de testen in het laboratorium positief uitvallen, volgt onderzoek bij proefdieren. De onderzoekers kijken welk effect het medicijn op dieren heeft. Ook kijken ze of er bijwerkingen zijn.

3. Onderzoek bij mensen. Dierproeven laten zien of het medicijn veilig lijkt en resultaat heeft. Als dat zo is, begint pas het onderzoek bij mensen. Er is dus al veel onderzocht voordat u wordt gevraagd om mee te doen.

Geneesmiddelenonderzoek bij mensen bestaat uit vier fasen (neemt meerdere jaren in beslag)

Fase I: Is het medicijn veilig? De onderzoekers kijken hoe proefpersonen (meestal gezonde vrijwilligers, soms ook patiënten) het medicijn verdragen. Ook kijken de onderzoekers hoe het middel werkt in het lichaam.

Fase II: Werkt het medicijn? Als het middel veilig genoeg is, wordt het bij een klein aantal patiënten getest. Nu kijken de onderzoekers of het ook echt werkt.

Fase III: Werkt het beter dan bestaande medicijnen (of de standaard behandeling)? Zijn de resultaten van fase II goed, dan vragen de onderzoekers meer patiënten om mee te doen. Ze vergelijken het nieuwe medicijn dan vaak met een bestaand medicijn (of de standaard behandeling). Is het resultaat goed? Dan volgt vaak registratie van het nieuwe medicijn als officieel geneesmiddel.

Fase IV: Wat zijn de gevolgen op lange termijn? Ook medicijnen die de artsen al voorschrijven, worden nog onderzocht.*

* Informatie is overgenomen van de volgende website: www.rijksoverheid.nl Brochure: medisch wetenschappelijk onderzoek algemene informatie voor de proefpersoon

Waarom deelnemen aan wetenschappelijk onderzoek FSHD?

Het is van groot belang voor het slagen van onderzoek en uiteindelijk het vinden van werkzame middelen tegen FSHD dat mensen met FSHD hun medewerking verlenen. In iedere fase van het onderzoek is dat belangrijk. Ook bij fase I onderzoek.

Dit onderzoek

Het doel van dit onderzoek is om de veiligheid, werkzaamheid en effectiviteit van het middel te onderzoeken bij personen met FSHD1. De effecten van het middel worden vergeleken met de effecten van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’ dat er hetzelfde uitziet als het echte medicijn.

In het laboratorium zijn er aanwijzingen dat het eiwit dat betrokken is bij FSHD (DUX- 4) geremd kan worden door FTX-1821. In dit onderzoek zal worden onderzocht of dit ook in mensen met FSHD1 gebeurt. Het middel wordt tijdens het onderzoek gedurende 14 dagen twee keer per dag ingenomen. Om het effect op spierweefsel te onderzoeken zal er tweemaal een spierbiopt (naaldbiopt) worden afgenomen uit een spier in het been. Het onderzoeksmiddel is nog niet op de markt, en kan buiten het onderzoek niet voorgeschreven worden.

Voor dit onderzoek worden 15 mannen en vrouwen gezocht, die zonder hulp kunnen lopen. Leeftijd tussen de 18-65 jaar, gediagnosticeerd met FSHD 1. Een klein deel van de patiënten krijgt placebo, een nep pil. Het gaat om een oraal middel, dat in capsulevorm wordt aangeboden. Naast tweemaal opname in het ziekenhuis is er een medische keuring en zijn er twee terugkom momenten. Het onderzoek vindt plaats in het CHDR in Leiden.

Voor deelname aan dit onderzoek ontvangt u een vergoeding van € 1204,- Let op! Heeft u een uitkering weet dan dat deze bijdrage als inkomsten wordt gezien en dus invloed kan hebben op uw uitkering. U kunt er voor kiezen het bedrag te weigeren of over te laten maken naar een goed doel. Het is dan van belang dat u er voor zorgt dat het bedrag niet op uw rekening gestort wordt, maar direct over wordt gemaakt naar het goede doel. Reiskosten worden vergoed (€ 0,19 per km, maximaal 200km enkele reis) voor elke reis.

Voor de eisen voor deelname en verdere informatie over het onderzoek kunt u contact opnemen met het CHDR op 071-5246464.

Met vriendelijke groet,

mede namens Diagnosewerkgroep FSHD
Spierziekten Nederland

Ria Broekgaarden
Hoofd Zorg Spierziekten Nederland

Het FSHD expertisecentrum https://fshdexpertisecentrum.nl/ en Spierziekten Nederland https://www.spierziekten.nl/overzicht/facioscapulohumerale-dystrofie/, informeren u nu en in de toekomst zoals gebruikelijk over FSHD onderzoek https://fshdexpertisecentrum.nl/research/.

*Advertentietekst die u mogelijk op internet aantreft

 

  • Kahali

    FSHD gaat
    over mensen 

  • Sies

    FSHD is het 
    beste halen uit

    de dingen die
    je nog wel kan 

  • Vrielink

    FSHD is leven
    met pijn en
    vermoeidheid 

  • Bovens

    FSHD gaat
    over verlies

  • Gielesen

    FSHD gaat
    over je schuldig
    voelen 

  • Bilsen

    FSHD komt
    voor bij alle
    rassen en alle
    leeftijden

ZONDER REGISTRATIE
GEEN MEDICIJN

Registreer u hier

SINGELSWIM 2019: DE JUBILEUMEDITIE

De SingelSwim Utrecht is de enige zwemtocht door de oudste verdedigingsgracht van Nederland: de Utrechtse Singel. Het idee van de SingelSwim Utrecht is in 2013... Lees meer

Grote stap op weg naar therapie voor FSHD

Leiden– 31 oktober 2018 Facio Therapies heeft bekendgemaakt dat orale behandeling met een van Facio’s kandidaat-geneesmiddelen leidt tot significante reductie van het menselijke, voor spieren... Lees meer