Research and Planning Meeting

Op 17 en 18 oktober vond in San Diego de 2014 International Research Consortium & Research Planning Meeting van de FSH Society uit de Verenigde Staten plaats. Zo’n 75 deelnemers vanuit de hele wereld waren hierbij aanwezig. Zij presenteerden 20 verschillende projecten en er hingen een 10-tal posters in de zaal.

Ik wil in deze blog niet ingaan op de inhoudelijke kant. Ik nodig hierbij mede bestuurslid Prof George Padberg uit om in een blog op de science kant in te gaan. Ik wil mij concentreren op mijn persoonlijke indrukken.

De meeste presentaties gingen over recentelijk gepubliceerd of over binnenkort te publiceren onderzoek inzichten. Er is het afgelopen jaar ongelooflijk veel werk verzet. Er is veel ontdekt. En wat ik heel belangrijk vond: er wordt meer en meer gepraat over mogelijke therapieën en clinical trials. In andere woorden gezegd: men denkt dichter bij oplossingsrichtingen te zijn, die men graag bij patiënten zou willen gaan testen.

In de wandelgangen konden David Dasberg (de managing director van Facio Therapies BV) en ik heel veel goed werk doen om het nieuwe bedrijf FACIO aan de FSHD wetenschapsgemeenschap te presenteren. Het bleek dat de website www.facio-therapies.com , die pas sinds afgelopen donderdag 16/10 op het web staat, al door heel veel mensen bezocht was (meer over FACIO elders op deze website).

De laatste dag werd afgesloten met een plenaire discussie over de genetica, de moleculen, de modellen en de patiënten. Elk van deze vier onderwerpen werd geleid door één van de leiders uit dat veld. Het vervulde mij als Nederlander met trots dat Professor Silvere van der Maarel twee onderwerpen leidde en Professor George Padberg één onderwerp voor zijn rekening nam. Eén van de twee dagvoorzitters was Professor Rune Frants. Fantastisch dat wij in Nederland zulke top onderzoekers in het FSHD veld hebben.

FSHD Champions

Direct na de Research bijeenkomst kwamen de FSHD Champions bijeen. Nagenoeg alle in de wereld actieve financiers van FSHD onderzoek waren óf fysiek aanwezig óf namen via de telefoon deel. Ook hier is veel vooruitgang geboekt.

Op het congres van de American Society of Human Genetics zal een standje zijn van de Champions, waar wij gezamenlijk de onderzoekswereld uitdagen meer aan FSHD te doen. Op komende Spierziekte Congressen zullen we hier een gewoonte van maken. De website van de Champions zal ook binnenkort live gaan. Er werd een overzicht gepresenteerd van alle in 2012 en 2013 gefinancierde FSHD projecten. Er wordt per jaar ongeveer 11,5 mln. euro aan FSHD onderzoek uit gegeven. Aan één kant veel, maar aan een andere kant veel te weinig.

Veel aandacht was er voor de nieuwe app van FSHD Global, waarmee donateurs kunnen volgen wat er exact met hun geld gebeurt. Ook is er geïnventariseerd hoe elke organisatie zijn fondsenwerving organiseert.

Ik mocht Facio Therapies presenteren (zie apart artikel op deze website). De waardering was enorm stimulerend. Wat indruk maakte waren de sociaal maatschappelijke benadering en het feit dat de initiatiefnemers alle drie of zelf, of een familielid met FSHD hebben. Er werden veel goede vragen en opmerkingen gemaakt, die wij in de verdere ontwikkeling van het bedrijf zullen meenemen.

’s Avonds luisterden wij naar een presentatie van John Mendelein, de CEO van Atyr, een bedrijf dat nu een clinical trial heeft lopen bij FSHD patiënten in 4 landen, waaronder in Nederland, via prof van Engelen.

Samenvattend

Er gebeurt veel, er lopen veel onderzoeken, er zijn veel uitstekende FSHD onderzoekers en er is nu Facio-therapies. Door dat alles ben ik hoopvol gestemd.

Kees van der Graaf.  

  • Kahali

    FSHD gaat
    over mensen 

  • Sies

    FSHD is het 
    beste halen uit

    de dingen die
    je nog wel kan 

  • Vrielink

    FSHD is leven
    met pijn en
    vermoeidheid 

  • Bovens

    FSHD gaat
    over verlies

  • Gielesen

    FSHD gaat
    over je schuldig
    voelen 

  • Bilsen

    FSHD komt
    voor bij alle
    rassen en alle
    leeftijden

ZONDER REGISTRATIE
GEEN MEDICIJN

Registreer u hier

SINGELSWIM 2019: DE JUBILEUMEDITIE

De SingelSwim Utrecht is de enige zwemtocht door de oudste verdedigingsgracht van Nederland: de Utrechtse Singel. Het idee van de SingelSwim Utrecht is in 2013... Lees meer

Grote stap op weg naar therapie voor FSHD

Leiden– 31 oktober 2018 Facio Therapies heeft bekendgemaakt dat orale behandeling met een van Facio’s kandidaat-geneesmiddelen leidt tot significante reductie van het menselijke, voor spieren... Lees meer