Leiden– 31 oktober 2018 Facio Therapies heeft bekendgemaakt dat orale behandeling met een van Facio’s kandidaat-geneesmiddelen leidt tot significante reductie van het menselijke, voor spieren giftige DUX4-eiwit in muizen die een transplantaat van menselijke, door FSHD aangedane spiercellen hebben ontvangen. Facio is de eerste in het FSHD-veld die het principe van een FSHD-therapie in een diermodel bewijst.

FSHD ontstaat als gevolg van de ongewenste productie van het DUX4-eiwit in skeletspieren. In mensen zonder FSHD is die productie door bepaalde mechanismen onderdrukt. Facio’s enige doel is, therapieën te ontwikkelen, die deze onderdrukking zo veel mogelijk herstellen.

Samen met haar partner, het Duitse Evotec, is Facio erin geslaagd, een stabiel muismodel te ontwikkelen, dat is gebaseerd op het transplanteren van menselijke spiercellen. Facio’s model maakt gebruik van onveranderde (of “primaire”) FSHD-spiercellen, afkomstig uit spierbiopten van mensen met FSHD. Op die manier wordt de natuurlijke biologie van FSHD zo dicht mogelijk benaderd. Primaire FSHD-spiercellen liggen ook ten grond aan Facio’s unieke platform voor het testen van zeer grote aantallen stoffen op hun effect op DUX4.

“De grootste uitdaging was het bereiken van stabiliteit,” vertelt Facio’s algemeen directeur, David Dasberg, “maar na zo’n zes maanden hadden we stabiele transplantaten van menselijke FSHD-spiercellen in de ene achterpoot van een muis en van gezonde menselijke spiercellen in de andere achterpoot. We zagen productie van DUX4 in FSHD-spiercellen, maar niet in de gezonde spiercellen, waardoor we wisten dat het model werkt. Toen hebben we een bepaalde dosis van een van onze kandidaat-geneesmiddelen oraal, dus via de mond, aan muizen gegeven. Dat resulteerde in een statistisch zeer significante reductie van DUX4 in FSHD-spiercellen. Dit is een grote stap voorwaarts op weg naar een therapie. Daar zijn we erg blij mee, temeer omdat we onze kandidaat-geneesmiddelen voor gebruik in FSHD gaan optimaliseren, wat tot nog betere resultaten zal leiden.”

Zie ook www.faciotherapies.com

Grote stap op weg naar therapie voor FSHD

Leiden– 31 oktober 2018 Facio Therapies heeft bekendgemaakt dat orale behandeling met een van Facio’s kandidaat-geneesmiddelen leidt tot significante reductie van het menselijke, voor spieren... Lees meer

Spierziektecongres 2018

  Foto's: Jeffrey van Hal We kijken terug op een succesvolle editie met substantieel meer geïnteresseerden dan in 2017. De diverse onderzoekers van o.a. het LUMC en het... Lees meer

ZONDER REGISTRATIE
GEEN MEDICIJN

Registreer u hier