Strategie

Al meer dan 10 jaar ondersteunt de Stichting alleen die projecten, die vallen binnen de door ons bestuur geaccordeerde onderzoeksstrategie. De zogenaamde Roadmap to Solutions wordt elke 3- 4 jaar herzien tijdens een door ons georganiseerd symposium van internationale onderzoekers. Tot op de dag van vandaag houdt de Stichting zich met succes aan dit principe. De door de Stichting gefinancierde projecten en onderzoekers blijken steeds met goede resultaten te komen.

Gefinancierde projecten in 2014

In 2012 heeft het bestuur de beslissing genomen om het vermogen dat toen was opgelopen tot meer dan € 300.000 te gaan inzetten ter verdere ondersteuning van FSHD projecten. Het bestuur heeft conform de statuten de intentie om verworven middelen direct in te zetten en geen vermogen op te bouwen. Om een aantal redenen is dit in de voorgaande jaren niet goed gelukt. In 2013 zijn een aantal nieuwe meerjarenprojecten goedgekeurd. Conform de boekhoudregels zijn deze meerjarenprojecten geheel ten laste van het resultaat in 2013 geboekt, waardoor ons vermogen in 2013 aanzienlijk is geslonken. Dit beleid is in 2014 voortgezet. In 2014 zijn onder andere de volgende projecten gefinancierd, of goedgekeurd:

Registratie van Nederlandse FSHD Patiënten door Professor Baziel van Engelen van het NUMC. Dit is een meerjarenproject, waarbij de Stichting in 2013 in overleg met het NUMC de scope hebben aangepast. De verdere uitwerking hiervan in 2014 heeft er toe geleid dat er in 2014 geen declaraties zijn ingediend. In het totaal was een bedrag van € 200.000 gereserveerd, waarvan € 100.000 ultimo 2014 nog te betalen is. In 2015 zal € 65.500 worden geïnvesteerd in de verdere ontwikkeling van dit zo belangrijke project. Begin maart 2015 is de werving onder mensen met FSHD begonnen om zich aan te melden voor de registratie. Een speciale, goed beschermde website is life gegaan, waarop patiënten hun persoonlijke gegevens invullen en een aantal belangrijke vragenlijsten kunnen invullen. Deze gegevens zullen onder andere gebruikt worden voor de selectie van patiënten voor clinical trials en voor het verdere beloop van studies.

  • Stamcelbehandeling bij FSHD, een preklinische studie door Professor D. Gabellini van het San Raffaele Scientific Institute in Milaan (Italië). In 2014 is € 30.000 aan dit project uitgegeven. Totale bijdrage vanuit de Stichting € 60.000. Het project is inmiddels afgerond.
  • Het symbiotics project, bij o.a. de Universiteit van Twente, door Professor Bart Koopman, ten bedrage van € 50.000 euro, gespreid over 3 jaar. In 2014 is € 6.250 gedeclareerd. Het doel van dit STW-project is het ontwikkelen van een zogenaamd robotpak dat mensen met spierzwakte weer de mogelijkheid moet bieden gewenste beweging normaal uit te voeren.
  • Feasibility Study voor de oprichting van een biotech company. Voor deze studie is de heer David Dasberg uit de pharma industrie als project manager aangetrokken. Hij heeft ten behoeve van de studie een aantal activiteiten uitbesteed. Bij JPWave werd een verkenning van het octrooi landschap geplaatst. De heer Tuk maakte een schatting van het marktpotentieel voor een FSHD behandeling. In het totaal werd in 2014 door de heer Dasberg € 60.392 aan kosten voor dit project gedeclareerd. Totale uitgaven in 2013 en 2014 € 71.282.
  • Onderzoek naar de vervetting in de spieren van patiënten bij de Universiteit van Nijmegen van Noortje Rijken. Dit onderzoek is afgerond. De resultaten zijn gepubliceerd. In 2014 is € 36.500 gedeclareerd.
  • Ontwikkeling van een anti body behandeling voor FSHD. Deze studie wordt uitgevoerd door Professor Theo Verrips van het biotech bedrijf QVQ in samenwerking met Professor Silvere van der Maarel van het LUMC. In totaal is voor dit project € 200.000 gereserveerd, waarvan € 63.275 in 2014 is gedeclareerd.
  • Kwantitatieve analyse van vet ophoping in spierweefsel door MRI. Deze studie die door Professor Heerschap bij de Universiteit van Nijmegen zal worden uitgevoerd is in 2014 goedgekeurd. Er is een bedrag van € 45.000 voor gereserveerd.
  • Clinical Trial readiness. Voor deze workshop die in het voorjaar van 2015 op de universiteit van Rochester in de Verenigde Staten plaats zal vinden, is de Stichting medefinancier. De Stichting heeft hiervoor een bedrag van $ 25.000 gereserveerd.

 
In 2014 werd in het totaal € 265.483 voor onderzoek ten laste van 2014 gebracht. Zoals eerder in dit verslag vermeld, moet de Stichting in het jaar van goedkeuring van een project het gehele bedrag boeken ten laste van het resultaat, ook als het project zich over meerdere jaren uitstrekt en in verschillende delen wordt betaald. Ultimo 2014 staat in totaal € 438.066 gereserveerd voor toekomstige uitgaven.

Rotary Rally 2017 – Lustrum Editie

In onze huisartsenpraktijk hebben wij twee patiënten met FSHD. Zij maakten mij attent op het belangrijke maar zeer kostbare onderzoek dat plaatsvindt naar deze ziekte. Ik... Lees meer

Benefietvoorstelling Ronald snijders, Dolf Jansen en anderen in Carré voor onderzoek naar FSHD.

 Op 30 mei bezorgde wij Ronald Snijders in de Goudse Schouwburg de nachtmerrie van iedere cabaretier. We kunnen terugkijken op een geslaagde actie. Zoals u... Lees meer

ZONDER REGISTRATIE
GEEN MEDICIJN

Registreer u hier